1 nouveau médicament sur 10 n’atteint pas ses objectifs principaux malgré l’approbation de la FDA, selon une étude
Un nouveau médicament sur 10 a été autorisé par les autorités fédérales de réglementation des médicaments ces dernières années sur la base d’études qui n’ont pas atteint leurs principaux objectifs, selon une nouvelle étude.
L’étude menée par des chercheurs de Harvard et de Yale a révélé que sur 210 nouvelles thérapies approuvées par la Food and Drug Administration de 2018 à 2021, 21 médicaments étaient basés sur des études qui avaient un ou plusieurs objectifs, ou points finaux, qui n’ont pas été atteints. Ces 21 médicaments ont été approuvés pour traiter le cancer, la maladie d’Alzheimer et d’autres maladies.
Les chercheurs ont déclaré que les résultats soulèvent des questions quant à savoir si les approbations de médicaments de l’agence fédérale manquent de transparence sur la sécurité et l’efficacité de certains produits.
Le Dr Reshma Ramachandran, professeur adjoint à la Yale School of Medicine et co-auteur de l’étude, a déclaré que les médecins, les patients et les assureurs maladie dépendent de la FDA pour examiner rigoureusement les nouveaux médicaments.
L’agence fédérale doit rassurer le public “le tampon en caoutchouc qu’ils ont donné – considéré comme l’étalon-or dans le monde – signifie vraiment que le médicament a une sécurité et une efficacité qui l’emportent sur tous les risques”, a-t-elle déclaré.
Quels types de médicaments n’ont pas atteint les objectifs de l’étude ?
Les chercheurs ont examiné les documents de la FDA pour évaluer si les essais cliniques atteignaient leurs principaux «points finaux», ou objectifs qui mesurent si un médicament fonctionne.
Parmi les 21 médicaments qui n’ont pas atteint les objectifs :
- Quatre types de cancer ciblés
- Trois grippes et autres maladies infectieuses ciblées
- Trois étaient des médicaments psychiatriques, y compris pour la schizophrénie et le TDAH
- D’autres ciblaient les cancers du sang et la maladie d’Alzheimer, les maladies pulmonaires, digestives et génétiques
Pourquoi les chercheurs ont-ils fait l’étude?
L’approbation controversée par la FDA de l’aducanumab, un médicament contre la maladie d’Alzheimer, a incité les chercheurs à déterminer la fréquence à laquelle l’agence approuvait des médicaments malgré des essais cliniques avec des résultats infructueux ou mitigés.
En 2021, l’aducanumab de Biogen a été approuvé malgré deux essais cliniques qui ont été interrompus prématurément et ont donné des résultats mitigés. L’approbation est devenue la cible d’une enquête du Congrès qui a conclu que la FDA a évité les experts extérieurs qui ont déclaré que les essais n’avaient pas prouvé les avantages cliniques du médicament.
Biogen a initialement facturé 56 000 $ par an pour le médicament, mais a réduit le prix de moitié au milieu des critiques selon lesquelles le médicament était trop cher. Les Centers for Medicare et Medicaid Services ont refusé de payer le médicament en dehors des essais cliniques.
Transparence nécessaire
Sur les 21 médicaments identifiés par les chercheurs, 13 ont fait l’objet d’un examen accéléré par l’agence fédérale.
Ramachandran a déclaré que les médecins et les patients qui n’ont pas le temps de parcourir les études médicales sous-jacentes ne sont souvent pas au courant des objectifs cliniques manqués. Elle a ajouté que les communiqués de presse publiés par les sociétés pharmaceutiques annonçant de nouveaux médicaments souvent coûteux ont tendance à mettre en évidence des données positives sans une analyse équilibrée des résultats complets.
“Ce type de communication est vraiment nécessaire pour savoir à quel point nous sommes certains que cela est sûr et efficace, en particulier pour les médicaments de marque qui sont très coûteux pour les patients”, a déclaré Ramachandran.
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