De nouveaux outils d’édition du génome ouvrent des possibilités pour la médecine de précision

De nouveaux outils d’édition du génome ouvrent des possibilités pour la médecine de précision

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Une équipe de chercheurs de la faculté de médecine Carl Gustav Carus de l’université technologique de Dresde, dirigée par le professeur Frank Buchholz, a réalisé une percée majeure dans la technologie d’édition du génome. Ils ont développé une méthode de pointe qui combine la puissance des recombinases de conception avec des domaines de liaison à l’ADN programmables pour créer des outils d’édition du génome précis et adaptables.

La recherche est publiée dans Biotechnologie naturelle.

Jusqu’à présent, l’édition traditionnelle du génome se heurtait à des limites pour atteindre une précision ultime. L’équipe du professeur Buchholz a franchi cette barrière en créant ce que beaucoup recherchaient : une recombinase conditionnée par des doigts de zinc. Cette approche innovante consiste à intégrer un domaine de liaison à l’ADN à doigt de zinc dans des recombinases spécialement conçues. Ces enzymes restent inactives jusqu’à ce que le domaine de liaison à l’ADN s’engage avec son site cible, adjacent à la zone de liaison de la recombinase.

L’importance de cette réalisation réside dans la fusion de deux atouts clés : la facilité de ciblage des nucléases programmables et les capacités précises d’édition de l’ADN des recombinases. Cette avancée surmonte les limites existantes des techniques d’édition du génome et est très prometteuse pour l’édition thérapeutique des gènes et diverses applications biomédicales.

Le professeur Buchholz déclare : « Cette avancée représente une harmonisation des outils d’édition du génome existants, nous permettant de créer des enzymes de précision indépendantes des mécanismes naturels de réparation de l’ADN. Cela marque une étape importante vers une approche plus sûre et plus adaptable de correction des mutations génétiques pathogènes, offrant d’immenses avantages à de nombreux patients.

Ce travail pionnier ouvre de nouveaux horizons en chirurgie du génome et promet une approche plus sûre et plus précise du traitement des maladies génétiques. Les implications de cette évolution s’étendent très loin, transformant potentiellement le paysage de la médecine tel que nous le connaissons.

Le professeur Esther Troost, doyenne de la faculté de médecine de la TU Dresden, déclare : « La faculté de médecine de la TU Dresden établit de nouvelles normes en matière de médecine innovante grâce à des outils d’édition du génome révolutionnaires. Sous la direction du professeur Frank Buchholz, l’équipe de recherche brise les frontières traditionnelles et ouvre la voie à des applications spécialisées en thérapie génique. »

S’appuyant sur ces avancées, Seamless Therapeutics GmbH, une société de biotechnologie fondée dans le laboratoire Buchholz, fera progresser ces découvertes innovantes vers des applications thérapeutiques. La société a signé un accord de licence exclusif avec la TU Dresden pour cette nouvelle technologie qui permet à Seamless d’étendre davantage sa plateforme de recombinase afin de changer le paradigme de l’édition génétique et de développer un pipeline de produits candidats modificateurs de maladies dans un large spectre d’indications.

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