L’analyse des coûts de traitement met en évidence les inégalités systémiques en matière de santé auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de drépanocytose
Une nouvelle analyse distributionnelle du rapport coût-efficacité de la thérapie génique par rapport à la norme de soins pour la drépanocytose (SCD) a révélé que bien que la thérapie génique soit peu rentable par rapport aux mesures conventionnelles, elle peut constituer une stratégie thérapeutique équitable pour les personnes vivant avec la drépanocytose dans le États-Unis lorsque l’équité, le coût et la valeur du traitement sont considérés ensemble.
Ces résultats mettent en évidence les inégalités systémiques en matière de santé auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de drépanocytose (SCD). Les auteurs affirment qu’il s’agit de la première considération quantitative de l’équité en matière de santé pour les patients atteints de drépanocytose concernant la décision entre la thérapie génique et les soins standard et la première étude de ce type dans une maladie rare. L’analyse est publiée dans Annales de médecine interne.
Les personnes atteintes de drépanocytose sont confrontées à des risques de mortalité substantiels et à une qualité de vie réduite pour chaque année où elles vivent avec la maladie. La drépanocytose survient plus souvent chez les personnes dont les ancêtres sont venus d’Afrique subsaharienne et d’autres parties du monde où le paludisme est ou était courant. Aux États-Unis, cela signifie que les patients sont majoritairement issus de minorités ethniques socialement défavorisées. Le traitement par thérapie génique permettrait une rémission à vie de la maladie sans les risques concomitants associés à l’allogreffe, mais son coût est prohibitif.
Des chercheurs de la Yale University School of Medicine ont étudié les données sur les réclamations et d’autres sources publiées pour comparer la thérapie génique à la norme de soins chez les patients atteints de drépanocytose en utilisant des mesures conventionnelles de rentabilité et de répartition de la rentabilité.
Alors que l’analyse coût-efficacité conventionnelle ne saisit pas les effets des traitements sur les disparités, la rentabilité distributionnelle utilise des pondérations d’équité pour intégrer ces considérations. Les auteurs ont constaté que le total des années de vie ajustées sur la qualité, ou QALY, pour les personnes recevant un traitement de thérapie génique pour la SCD coûterait 2,8 millions de dollars contre 1,2 million de dollars pour les personnes recevant des soins standard.
Selon les auteurs, le paramètre d’aversion à l’inégalité devrait être de 0,90 pour l’ensemble de la population SCD pour que la thérapie génique soit préférée selon les normes de rentabilité distributionnelle. Cela correspond parfaitement aux valeurs de référence précédemment signalées aux États-Unis pour l’aversion aux inégalités (fourchette : 0,5 à 3,0), les valeurs les plus élevées représentant un accent plus marqué sur la réduction d’une disparité en matière de santé particulière.
Un éditorial d’accompagnement du Center for Health Economics, Université de York; York, Royaume-Uni, souligne que les résultats de cette analyse ne fournissent pas une réponse simple au montant que les payeurs de soins de santé américains devraient être prêts à payer pour accroître l’équité en matière de santé, mais ils fournissent des informations quantitatives qui peuvent aider à faciliter une prise de décision transparente et cohérente.
L’auteur soutient que pour aider à réduire les disparités en matière de santé, les payeurs de soins de santé doivent investir davantage dans des technologies améliorant l’équité pour les conditions qui affectent de manière disproportionnée les populations socialement défavorisées et sont souvent sous-diagnostiquées et mal gérées dans ces populations.
