Le premier essai mondial d’un médicament régénératif pour l’audition est terminé avec succès

Le premier essai mondial d’un médicament régénératif pour l’audition est terminé avec succès

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Des chercheurs de l'UCL et de l'UCLH ont réalisé avec succès le premier essai d'une thérapie conçue pour restaurer la perte auditive. L'essai REGAIN, dont les résultats ont été publiés dans Communications naturellesétait la première étude d'un traitement visant à restaurer la perte auditive, en se concentrant sur un médicament portant le nom technique d'inhibiteur de la gamma-sécrétase LY3056480.

Les chercheurs ont découvert que même si la thérapie n'a pas restauré l'audition chez le groupe d'adultes souffrant de perte auditive légère à modérée, une analyse plus approfondie des données a montré des changements dans divers tests auditifs chez certains patients, suggérant que le médicament a une certaine activité dans l'oreille interne.

Ces soi-disant signaux d’efficacité nécessitent un développement plus poussé du LY3056480, en utilisant les enseignements de cet essai.

Les participants à l’essai étaient âgés de 18 à 80 ans, originaires du Royaume-Uni, d’Allemagne et de Grèce, et souffraient d’une perte auditive légère à modérée. 15 patients ont participé à l’essai de phase 1, qui a montré que le traitement était sûr et bien toléré, et 44 patients ont participé à l’essai de phase 2a conçu pour déterminer si le médicament était efficace.

Les participants ont reçu trois injections du médicament dans l’oreille à travers le tympan. Leur audition a été testée avec une série de tests avant et après avoir reçu le médicament.

Un test a examiné les sons les plus faibles possibles que les participants pouvaient entendre. Un autre test a évalué la capacité à comprendre les sons des mots dans un environnement bruyant, qui constitue le principal problème non résolu des personnes malentendantes.

45 % des participants ont pu identifier certains sons qui étaient au moins 10 décibels plus faibles que ce qu'ils étaient auparavant capables d'entendre 6 et 12 semaines après le début du traitement.

Cependant, l’équipe de recherche a placé la barre plus haut pour établir l’impact du médicament – ​​qui représentait une amélioration moyenne de 10 décibels ou plus sur trois fréquences sonores – et les changements auditifs observés lors de l’essai n’ont pas atteint cet objectif plus ambitieux.

La perte auditive est le trouble sensoriel le plus courant chez l’homme et un domaine dans lequel d’importants besoins non satisfaits. Elle est principalement causée par la perte progressive des cellules ciliées sensorielles de l’oreille interne ou de leur fonctionnalité. Actuellement, le seul traitement consiste à porter des appareils auditifs. Ceux-ci aident les gens à communiquer mais ne rétablissent pas l’audition naturelle ni ne traitent la cause sous-jacente de la perte auditive.

Étant donné que les cellules ciliées sensorielles de l’oreille interne ne se régénèrent pas naturellement, la perte auditive progresse avec l’âge.

Les dommages causés à ces cellules ciliées ont longtemps été considérés comme irréversibles, mais diverses études sur des modèles animaux indiquent que les cellules ciliées sensorielles fonctionnelles de l’oreille interne peuvent être régénérées par une petite molécule appelée inhibiteur de la gamma-sécrétase.

L'essai REGAIN (Regénération des cellules ciliées de l'oreille interne avec des inhibiteurs de gamma-sécrétase) a été dirigé par le professeur Anne GM Schilder (UCL Ear Institute, UCLH Royal National ENT, Eastman Dental Hospitals et NIHR UCLH Biomedical Research Centre). Il s'agissait de la première étude mondiale sur un médicament régénérateur pour l'audition, réalisée par un consortium européen avec des partenaires cliniques en Allemagne et en Grèce et la société Audion Therapeutics.

Le professeur Schilder a déclaré : « Cette étude comporte de nombreuses leçons importantes qui guideront les futures études de ce type. Par exemple, l'étude nous aidera à sélectionner au mieux les patients susceptibles de bénéficier de ces nouveaux traitements auditifs hautement ciblés.

“Cela nécessite une meilleure compréhension des mécanismes à l'origine de la perte auditive de l'oreille interne et de meilleurs tests auditifs pour identifier ses causes chez les patients. Les mégadonnées et l'IA pourraient accélérer ce processus.”

Pour faire progresser ce travail, l'équipe UCLH BRC, ainsi que d'autres BRC, ont mis en place la collaboration NIHR Hearing Health Informatics (HIC) qui rassemblera des données auditives anonymisées provenant des hôpitaux du NHS à travers le Royaume-Uni pour analyse avec des techniques informatiques avancées.

Et localement, l'équipe a ouvert un nouveau registre de patients appelé HEDGE, qui offre aux personnes malentendantes la possibilité de participer à des recherches visant à découvrir les facteurs génétiques et environnementaux, les voies moléculaires et les mécanismes à l'origine de la perte auditive.

L'énorme demande des patients de participer à la recherche a été révélée par REGAIN.

Le professeur Schilder a déclaré : « Nous avons été contactés par plus de 5 000 patients malentendants dans le monde entier souhaitant participer, ce qui illustre l'énorme besoin clinique non satisfait. »

Les chercheurs de l'UCL Ear Institute ont été parmi les premiers à comprendre le rôle d'une protéine présente dans les cellules ciliées de l'oreille interne, ce qui a ouvert la voie à de nouvelles thérapies auditives telles que celle testée dans REGAIN.

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