Moins de la moitié des nouveaux médicaments ajoutent une valeur thérapeutique substantielle aux traitements existants, selon une étude

Les nouveaux médicaments sont souvent utilisés non seulement pour une maladie (première indication approuvée) mais aussi pour d’autres maladies (indications supplémentaires).

Mais une étude publiée par Le BMJ constate que moins de la moitié des premières indications approuvées pour de nouveaux médicaments aux États-Unis et en Europe entre 2011 et 2020 ajoutent une valeur thérapeutique substantielle aux traitements existants et seulement environ un tiers des approbations supplémentaires ajoutent une valeur thérapeutique substantielle par rapport aux premières approbations.

Les chercheurs soutiennent que lorsque les premières indications ou les indications supplémentaires n’offrent pas d’avantages supplémentaires par rapport aux traitements existants, cette information doit être clairement communiquée aux patients et reflétée dans le prix des médicaments.

Les recherches antérieures sur la valeur ajoutée des nouveaux médicaments ne sont pas claires. Les chercheurs ont donc entrepris d’examiner tous les nouveaux médicaments approuvés pour plus d’une indication aux États-Unis et en Europe entre 2011 et 2020 et d’évaluer la valeur thérapeutique des indications supplémentaires par rapport aux premières indications.

Ils ont utilisé des données accessibles au public pour identifier 124 premières et 335 indications supplémentaires approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et 88 premières et 215 indications supplémentaires approuvées par l’Agence européenne des médicaments (EMA) entre janvier 2011 et décembre 2020.

Aux États-Unis, 48 % des médicaments avaient une indication supplémentaire, 20 % en avaient deux, 14 % en avaient trois et 18 % en avaient quatre ou plus. En Europe, 48 % des médicaments avaient une indication supplémentaire, 23 % en avaient deux, 13 % en avaient trois et 17 % en avaient quatre ou plus. La plupart (58 %) des indications approuvées par la FDA et l’EMA concernaient le traitement du cancer.

Les évaluations thérapeutiques des organismes français et allemands d’évaluation des technologies de la santé (HTA) étaient disponibles pour 107 (86 %) premières et 179 (53 %) indications supplémentaires aux États-Unis et pour 87 (99 %) premières et 184 (86 %) indications supplémentaires aux États-Unis. L’Europe .

Parmi les indications approuvées par la FDA avec des cotes disponibles, 41 % (44 sur 107) avaient des cotes de valeur thérapeutique élevées pour la première, contre 34 % (61 sur 179) pour les indications supplémentaires. En Europe, 47 % (41 sur 87) des premières indications et 36 % (67 sur 184) des indications supplémentaires avaient une valeur thérapeutique élevée.

Parmi les approbations de la FDA, lorsque l’échantillon était limité aux trois premières indications approuvées, les approbations de la deuxième indication étaient 36 % moins susceptibles d’avoir une cote de valeur élevée et les approbations de la troisième indication étaient 45 % moins susceptibles par rapport à la première approbation de l’indication. Des résultats similaires ont été observés pour l’Europe.

Il s’agit de résultats d’observation et les chercheurs reconnaissent que les évaluations de la valeur thérapeutique n’étaient pas disponibles pour toutes les indications, en particulier les indications approuvées aux États-Unis mais pas en Europe. En outre, les méthodes et le système d’évaluation de la valeur peuvent être influencés par des facteurs et des hypothèses spécifiques au pays.

Cependant, ils soulignent qu’ils se sont concentrés sur la note la plus élevée fournie par l’un des deux organismes d’ETS et ont effectué des analyses de sensibilité avec les scores de valeur de chaque autorité séparément, ce qui a confirmé les premiers résultats.

En tant que tels, concluent-ils, “moins de la moitié des premières indications approuvées aux États-Unis et en Europe ont été jugées comme ayant une valeur thérapeutique élevée, et la proportion d’indications supplémentaires approuvées jugées comme ayant une valeur thérapeutique élevée était nettement inférieure à celle des premières indications approuvées”.

“Lorsque les indications n’offrent pas de bénéfice thérapeutique supplémentaire par rapport aux autres traitements disponibles, cette information doit être clairement communiquée aux patients et reflétée dans le prix des médicaments.”

Le fait que nouveau ne signifie pas nécessairement mieux doit être clairement communiqué aux patients et aux cliniciens, convient Beate Wieseler de l’Institut allemand pour la qualité et l’efficacité des soins de santé, dans un éditorial lié.

“Les performances actuelles du système ne répondent pas aux attentes des patients et du public, des cliniciens ou des décideurs”, écrit-elle. “Après avoir expérimenté le potentiel d’un effort coordonné de développement de médicaments pendant la pandémie de COVID-19, nous devrions chercher à aligner plus étroitement la législation actuelle sur le développement de médicaments avec les objectifs de santé publique définis.”