L'analyse des coûts de traitement met en évidence les inégalités systémiques en matière de santé auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de drépanocytose

Un traitement possible pour la drépanocytose

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Une importante équipe de chercheurs médicaux de Novartis Biomedical Research a développé un traitement potentiel pour les personnes atteintes de drépanocytose. Dans leur projet, publié dans la revue Scienceont mené une étude exhaustive pour trouver un dégradateur du facteur de transcription WIZ pour l'induction de l'hémoglobine fœtale et l'ont testé dans des modèles animaux.

Douglas Higgs et Mira Kassouf de l'Université d'Oxford ont publié un article Perspective dans le même numéro de la revue, décrivant le travail de l'équipe sur cet effort.

La drépanocytose est causée par une mutation du gène responsable de la formation de l'hémoglobine adulte. Cette mutation entraîne une déformation des globules rouges (ils se présentent sous la forme d'un croissant plutôt que d'un disque), ce qui entraîne des problèmes de transport de l'oxygène et une adhérence des cellules entre elles, provoquant des douleurs.

Deux thérapies ont été développées ces dernières années pour traiter la maladie. Toutes deux font appel à l’édition génétique et se sont révélées très efficaces. Malheureusement, elles coûtent si cher que peu de personnes peuvent se les permettre. C’est pourquoi les équipes de recherche médicale, notamment celles du géant pharmaceutique Novartis, continuent de chercher d’autres moyens de traiter la maladie.

L’une des principales pistes de recherche concerne le développement d’un médicament capable d’activer l’hémoglobine fœtale chez l’adulte. Les chercheurs pensent qu’un tel médicament permettrait de guérir les personnes atteintes de cette maladie en transportant l’oxygène d’une nouvelle manière. Malheureusement, les traitements qui en résultent ont des effets secondaires négatifs, comme la suppression de la production de cellules souches de la moelle osseuse, ce qui entraîne une anémie.

Dans le cadre de cette nouvelle initiative, l’équipe de Novartis a consacré des ressources considérables à la recherche d’un médicament capable d’activer l’hémoglobine fœtale sans causer d’autres problèmes. Plus précisément, ils se sont donné pour mission de trouver un composé qui se lierait à la protéine céréblon.

Ils ont finalement trouvé un anticorps appelé dWIZ-1 et, après l’avoir affiné, ont découvert que l’administrer à des modèles animaux augmentait les niveaux d’hémoglobine fœtale d’une valeur de base de 17 % à 45 % – un niveau qui, selon l’équipe, réduirait considérablement les symptômes chez les humains.

Des tests supplémentaires sur le composé sont nécessaires pour garantir qu'il ne produit pas d'effets secondaires négatifs, mais l'équipe est convaincue d'avoir trouvé un composé qui pourrait être transformé en pilule et qui réduira considérablement les symptômes de la drépanocytose.

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