Utilisation non conforme d'un antibiotique courant pour traiter la dystrophie musculaire

Utilisation non conforme d’un antibiotique courant pour traiter la dystrophie musculaire

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La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie génétique caractérisée par une faiblesse musculaire progressive. Il n’existe actuellement aucun traitement malgré de nombreux efforts récents. Mais des chercheurs japonais ont peut-être trouvé un remède.

Dans une étude publiée dans eMédecineCliniquedes chercheurs de l’Université d’Osaka ont rapporté une approche innovante pour identifier un nouveau traitement possible contre le DM1, qui vient de passer avec brio les tests cliniques de phase 2.

DM1 est la forme la plus courante de dystrophie musculaire. Elle est causée par une mutation génétique qui affecte un processus essentiel appelé épissage alternatif, important pour assembler correctement les protéines dans tout le corps. De cette manière, les mutations responsables du DM1 affectent de nombreux systèmes corporels différents, entraînant un large éventail de symptômes difficiles à traiter.

Pour identifier des thérapies potentielles contre le DM1, l’équipe de recherche a utilisé le dépistage du repositionnement des médicaments, une méthode dans laquelle les médicaments déjà utilisés dans un but spécifique sont testés pour leurs effets sur d’autres maladies. Ils ont découvert que l’érythromycine – que vous connaissez peut-être déjà, compte tenu de son utilisation répandue comme antibiotique – pourrait être efficace dans le traitement de la DM1 en raison de son potentiel à améliorer les anomalies d’épissage.

“Après nos essais précliniques réussis sur des modèles de cellules et de souris DM1, nous avions de grands espoirs pour l’érythromycine”, explique Masayuki Nakamori, auteur principal de l’étude. “Comme prochaine étape pour amener ce médicament à la clinique, nous avons mené un essai sur 30 personnes atteintes de DM1 pour étudier la sécurité et la tolérabilité du traitement, avec pour objectif secondaire d’étudier son efficacité.”

Les chercheurs ont donné un placebo à 6 des 30 patients, tandis que 12 ont reçu une faible dose (500 mg) et 12 ont reçu une dose élevée (800 mg) d’érythromycine pendant 24 semaines. Étant donné que ces doses à long terme sont déjà utilisées pour d’autres maladies, les chercheurs espéraient que les données de sécurité seraient positives – et heureusement, ils avaient raison.

“Nous étions également très intéressés à tester l’efficacité de l’érythromycine chez les patients atteints de DM1”, explique Masayuki Nakamori. “Pour ce faire, nous avons principalement examiné les marqueurs d’épissage aberrant directement dans les biopsies musculaires des patients.”

Bien que ces tests d’efficacité aient révélé peu de résultats significatifs, l’équipe de recherche a noté que plusieurs patients ayant reçu de l’érythromycine ont montré des améliorations majeures des marqueurs d’épissage, ce qui suggère que certains patients répondent mieux que d’autres. Une analyse plus approfondie a également révélé que certains marqueurs d’épissage étaient significativement améliorés avec une dose d’érythromycine mais pas avec l’autre, ce qui indique que la posologie peut être importante.

Malgré la petite taille de l’échantillon, les chercheurs sont très optimistes. L’érythromycine continue d’être une option thérapeutique prometteuse, et des essais ultérieurs de phase 2b et 3 devraient être réalisés dès que possible pour voir si cet antibiotique largement utilisé peut traiter avec succès la DM1, ou au moins un sous-ensemble de patients.

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