La FDA dit maintenant que le nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer devrait avoir un usage limité. Quelles sont les implications ?

• La Food and Drug Administration limite l’utilisation du médicament Aduhelm pour traiter la maladie d’Alzheimer.
• Il est maintenant recommandé uniquement pour les personnes aux premiers stades de la maladie.
• Les professionnels de la santé et les responsables de l’Association Alzheimer disent qu’ils soutiennent les limitations.

À la suite du recul et des démissions concernant la décision d’approuver l’utilisation d’Aduhelm pour traiter la maladie d’Alzheimer, les responsables de la Food and Drug Administration (FDA) ont maintenant réduit leurs recommandations pour que le médicament ne soit utilisé que pour traiter les personnes aux premiers stades de la maladie. .

Ce recul est survenu quelques semaines seulement après l’approbation du médicament, le premier approuvé pour traiter la maladie d’Alzheimer en 18 ans.

L’assurance-maladie vient également de lancer un examen sur la façon – et si – ils devraient couvrir le coût du médicament.

Cet examen, un processus rarement utilisé appelé «détermination de la couverture», examinera l’utilité d’Aduhelm ainsi que son prix, qui pourrait atteindre 56 000 $ par an.

Cette décision pourrait réduire encore plus l’accès au médicament.

Les révélations ont incité les responsables de la Cleveland Clinic dans l’Ohio et du complexe médical Mount Sinai à New York à annoncer cette semaine qu’ils ne traiteraient pas les personnes avec Aduhelm.

Le point de vue des professionnels de la santé

Les responsables de la communauté Alzheimer ont exprimé leur soutien à la dernière décision de la FDA tandis que les professionnels de la santé restent prudents quant à savoir à qui ils suggèrent que le médicament pourrait bénéficier.

«Ce n’est pas assez loin. Ils devraient vraiment reconsidérer leur décision et la retirer du marché », a déclaré à Healthline le Dr Lon Schneider, directeur du California Alzheimer’s Disease Center de l’Université de Californie du Sud.

Schneider, qui a travaillé directement sur les essais du médicament, a déclaré que la recherche n’incluait pas les personnes atteintes de diabète ou d’hypertension artérielle, ni aucune personne prenant des anticoagulants.

Comme les études ont été tronquées, il a comparé toute approbation du médicament à un match de baseball.

« C’est comme si nous organisions deux matchs de baseball et qu’au milieu de la cinquième manche, vous veniez d’appeler les gagnants », a déclaré Schneider. « Vous ne savez pas quels pourraient être les résultats réels. »

Le Dr Paul E. Schulz, neurologue à la McGovern Medical School de l’UTHealth au Texas, a déclaré à Healthline qu’il estimait que le changement de la FDA était bon et que ses patients comprenaient que le médicament ne pouvait aider que les personnes aux tout premiers stades de la maladie. .

“Les nouvelles directives disent qu’il devrait être utilisé spécifiquement chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer précoce”, a-t-il déclaré. “La plupart des gens qui nous appellent semblent avoir saisi l’idée que leur proche doit être au début du processus.”

“Retenir le médicament à des personnes plus avancées n’est pas fait pour être cruel envers ceux qui ont ce malheur”, a-t-il ajouté. “Cela n’a pas de sens de donner un médicament avec des effets secondaires importants à quelqu’un que cela n’aidera probablement pas.”

Schulz a déclaré que pour les professionnels de la santé, tous les yeux sont rivés sur cet examen de Medicare. Il espère que cela les guidera encore plus loin.

“Aucun d’entre nous n’a d’informations privilégiées, mais la plupart d’entre nous pensent que Medicare peut décider de ne couvrir que ceux qui correspondent au profil des patients qui ont participé aux essais cliniques sur l’aducanumab”, a-t-il déclaré.

« Donc, peu importe ce que la FDA approuve, c’est CMS [Centers for Medicare & Medicaid Services] qui décidera qui peut réellement l’obtenir. Donc, dans un certain sens, cette décision de la FDA rapproche ses recommandations de ce que nous pensons que CMS approuvera », a ajouté Schulz.

Le point de vue de l’Association Alzheimer

Les responsables de l’Alzheimer’s Association, qui ont plaidé pour l’approbation du médicament, disent qu’ils soutiennent le changement de la FDA.

“L’annonce était conforme à la position de l’Alzheimer’s Association, selon laquelle le traitement devrait être initié chez les patients au stade de la maladie étudié dans les essais cliniques – les personnes atteintes de troubles cognitifs légers (MCI) ou de stade de démence légère de la maladie”, Kristen Clifford, l’association responsable du programme, a déclaré Healthline.

«Nous encourageons les personnes qui souhaitent en savoir plus sur ce traitement, pour elles-mêmes ou pour un être cher, à avoir une conversation avec leur fournisseur de soins de santé», a-t-elle déclaré.

Et même avec les limitations, Clifford a déclaré que cela apporte toujours de l’espoir.

« Il s’agit du premier traitement approuvé pour la maladie d’Alzheimer depuis 2003, et le premier à aborder la biologie sous-jacente de la maladie d’Alzheimer. Cette approbation pourrait signifier plus de temps aux individus pour participer activement à la vie quotidienne, avoir une indépendance durable et conserver des souvenirs plus longtemps », a-t-elle déclaré.

“Nous reconnaissons que le médicament peut fonctionner différemment pour tous ceux qui le prennent et peut ne pas fonctionner pour certaines personnes”, a-t-elle ajouté.

Ce qu’en pense un ancien conseiller de la FDA

Le Dr Aaron S. Kesselheim, MPH, l’un des conseillers de la FDA qui a démissionné suite à la décision initiale, a déclaré qu’il était heureux de voir le changement mais qu’il espère toujours en voir plus.

“C’est une étape utile et nécessaire, mais ce n’est pas suffisant, en partie parce que de nombreuses études montrent que les prescripteurs peuvent ne pas lire en détail l’étiquetage des médicaments”, a-t-il déclaré à Healthline.

“La FDA doit faire un bien meilleur travail en communiquant activement les limites des preuves sur les avantages de ce médicament pour lutter contre les présentations trop optimistes qui semblent se multiplier en ligne et ailleurs”, a ajouté Kesselheim.

Schulz espère que ceux qui recherchent des soins gardent espoir malgré les limitations.

« La plupart des personnes qui nous appellent semblent avoir saisi l’idée que leur proche doit être au début du processus. Comme nous, ils souhaitent que nous ayons de bons médicaments à essayer plus tard dans la maladie. Donc, ils sont déçus, mais beaucoup de nos bonnes familles sont très réalistes », a-t-il déclaré.

“Nous n’avons pas encore été assez intelligents pour trouver des médicaments qui fonctionnent plus tard dans la maladie, mais j’espère que nous aurons des candidats un jour”, a ajouté Schulz.

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