Une étude montre une amélioration de la distance de marche pour les patients atteints d’amyotrophie spinale après un traitement par nusinersen
Un effet positif du traitement nusinersen sur la fonction motrice chez les patients ambulatoires pédiatriques et adultes atteints d’amyotrophie spinale (SMA) pendant une période de 38 mois a été démontré par une analyse des données du registre SMArtCARE. Les chercheurs ont non seulement observé une stabilisation de la progression de la maladie ou une absence de détérioration, mais aussi des améliorations cliniquement significatives de la distance de marche dans un sous-groupe de patients. Les conclusions de l’étude ont été publiées dans le Journal des maladies neuromusculaires.
SMArtCARE est un registre spécifique à une maladie avec 58 centres participants en Allemagne, en Autriche et en Suisse. Les données sont collectées en tant que données du monde réel lors des visites de routine des patients. L’analyse de l’étude a inclus tous les patients traités par nusinersen capables de marcher de manière autonome avant le début du traitement, en mettant l’accent sur les modifications de la fonction motrice.
La progression de la maladie chez les patients atteints de SMA a considérablement changé au cours des dernières années en raison de l’approbation de trois traitements modificateurs de la maladie différents. Nusinersen a été le premier médicament à être approuvé pour le traitement des patients atteints de SMA. Les essais cliniques ont fourni des données sur des nourrissons atteints de SMA de type 1 et des enfants atteints de SMA de type 2, mais les preuves sont encore insuffisantes et l’expérience à long terme sur le traitement par nusinersen chez les patients ambulatoires est à peine rapportée.
Commentant les résultats de l’étude, l’investigatrice principale PD Dr. Astrid Pechmann, MD, Département de neuropédiatrie et troubles musculaires, Centre médical de l’Université de Fribourg, Faculté de médecine, Fribourg, Allemagne, déclare : « Des données du monde réel provenant de différents pays et les registres des maladies indiquent que le nusinersen a le potentiel d’influencer positivement la progression de la maladie chez les patients ambulatoires dans le suivi à court terme.Cependant, les données sur l’effet à long terme du nusinersen chez les patients ambulatoires sont encore rares.En raison des politiques de remboursement, cela a conduit à un accès limité au traitement pour les patients adultes ou ambulatoires dans différents pays.”
Les données de 231 patients ambulatoires ont été incluses dans l’analyse. Au cours de la période d’observation, les changements de distance de marche ont été évalués via le test de marche de 6 minutes. L’étude a montré que 31 marchettes pédiatriques (27,2 %) et 31 marchettes adultes (26,5 %) ont connu une amélioration cliniquement significative. En revanche, seuls cinq marcheurs adultes (7,7 %) ont montré une diminution de la distance de marche, et deux marcheurs pédiatriques (1,8 %) ont perdu la capacité de marcher sans aide sous traitement avec nusinersen.
“Nos résultats contribuent à l’augmentation des preuves de l’effet positif à long terme du traitement nusinersen dans cette population de patients. Cela est nécessaire pour élaborer des recommandations de traitement, mais aussi pour faciliter et garantir l’accès au traitement”, selon le PD Dr. Pechmann.
Avec comme principal symptôme une faiblesse musculaire progressive et une atrophie, la SMA est une maladie neuromusculaire rare avec un large spectre clinique affectant des patients de tous âges. La gravité de la maladie est déterminée par différents biomarqueurs et est inversement corrélée à l’âge d’apparition des symptômes. On s’attend à ce que les patients développant les premiers symptômes de faiblesse musculaire à un âge supérieur à 18 mois aient un phénotype plus léger de SMA de type 3. Ces patients acquièrent la capacité de marcher de manière autonome, mais perdent souvent leur mobilité à mesure que la maladie progresse.
